Kusajili – Centralise les essais cliniques mondiaux

LAM 2006 IR : Essai de phase 3 randomisé évaluant l'efficacité du gemtuzumab ozogamycin (Mylotarg®) associé à une chimiothérapie intensive, chez des patients ayant une leucémie aiguë myéloïde de risque intermédiaire. [Informations issues du site clinicaltrials.gov et traduites par l'INCa] [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est d’évaluer l’efficacité et la tolérance d’une chimiothérapie intensive associée ou non à du gemtuzumab ozogamycin (Mylotarg®), chez des patients ayant une leucémie aiguë myéloïde. Les patients seront répartis de façon aléatoire en deux groupes de traitement. Les patients du premier groupe recevront un traitement d’induction comprenant une perfusion par jour de daunorubicine pendant trois jours, associée à une perfusion par jour de cytarabine pendant sept jours et à une perfusion de gemtuzumab ozogamycin le quatrième jour. L’efficacité des traitements sera évaluée après deux semaines et les patients pourront alors recevoir une deuxième cure d’induction supplémentaire identique à la première. Les patients du deuxième groupe recevront le même traitement que dans le premier groupe, mais sans le gemtuzumab ozogamycin. Les patients des deux groupes recevront ensuite un traitement de consolidation adapté à l’âge, aux facteurs pronostics moléculaires et à la disponibilité d’un donneur. Les patients recevront : - soit deux cures d’une chimiothérapie intensive comprenant du mitoxantrope et de la cytarabine, associée ou non à du gemtuzumab ozogamycin (Mylotarg®) suivant le bras de randomisation initial. Cette chimiothérapie pourra être suivie d’une allogreffe ou d’une autogreffe de cellules souches. - soit une allogreffe de moelle osseuse 3 mois après le traitement d’induction.

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• Spécialités Thérapies Ciblées, Chimiothérapie, Greffe,

Étude LAM PONATINIB : étude de phase 1-2 évaluant la tolérance et l’efficacité du Ponatinib en association avec l’aracytine à fortes doses ou à doses intermédiaires en traitement de consolidation, chez des patients ayant une leucémie aiguë myéloblastique de risque cytogénétique intermédiaire et associée à une duplication FLT3-ITD en première rémission complète [Informations issues du site clinicaltrials.gov et traduites par l'INCa] [essai clos aux inclusions] LAM PONATINIB : Étude de phase I-II évaluant la tolérance et l’efficacité du Ponatinib en association avec l’aracytine à fortes doses ou à doses intermédiaires comme traitement de consolidation des patients atteint de leucémie aigue myéloblastique de risque cytogénétique intermédiaire et associé à une duplication FLT3-ITD en première rémission complète

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Essai de phase 2 évaluant l’efficacité du BuCy2 (busulfan, cyclophosphamide) comme conditionnement myéloablatif avant une greffe de cellules souches hématopoïétiques, chez des patients ayant une leucémie aiguë myéloïde. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est d’évaluer l’efficacité d’un traitement préparatoire à la greffe de cellules souches hématopoïétiques et associant du busulfan et du cyclophosphamide, chez des patients ayant une leucémie aiguë myéloïde. Les patients recevront une perfusion par jour de busulfan et de cyclophosphamide pendant 4 jours, la semaine précédant la greffe de cellules souches. La dose journalière de busulfan sera adaptée en fonction du dosage plasmatique de busulfan.

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• Organes Leucémies aiguës,
• Spécialités Chimiothérapie, Greffe,

MEK111759 : Essai de phase 1-2 évaluant la tolérance puis l’efficacité d’un inhibiteur de MEK, le GSK1120212, chez des patients ayant une leucémie aiguë myéloblastique ou un syndrome myélodysplasique ou une leucémie myélomonocytaire chronique, réfractaire ou en rechute. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est d’évaluer la tolérance, puis l’efficacité du GSK1120212, chez des patients ayant une leucémie aiguë myéloblastique ou un syndrome myélodysplasique ou une leucémie myélomonocytaire chronique, réfractaire ou en rechute. Les patients recevront des comprimés de GSK1120212 tous les jours.

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• Organes Leucémies aiguës, Syndromes myélodysplasiques (SMD),
• Spécialités Thérapies Ciblées,

Etude WO29519 : étude randomisée, en double aveugle, de phase 3, comparant l’association de la cytarabine avec de l’idasanutlin (antagoniste du MDM2) ou avec un placebo chez des patients ayant une leucémie aiguë myéloïde (LAM) réfractaire ou en rechute. La leucémie aigüe myéloïde (LAM) est un cancer qui prend naissance dans les cellules souches du sang. Ces cellules initialement normales se développent anormalement pour devenir des cellules immatures. Ces cellules immatures prennent la place des cellules sanguines normales les empêchant d’accomplir leur rôle. Le traitement standard consiste en l’administration de médicaments anticancéreux en 2 phases : une phase d’induction et une phase de consolidation. La protéine p53 joue un rôle important dans le cancer, il s’agit d’un suppresseur de tumeur. Dans la plupart des cancers, cette protéine p53 est mutée et les tumeurs ne peuvent donc plus être supprimées. Le MDm2 régule positivement cette protéine p53. L’idasanutlin est un médicament expérimental qui empêcherait l’interaction de ces deux protéines. L’objectif de cette étude est de comparer l’association de cytarabine (un médicament anticancéreux) avec l’idasanutlin ou avec un placebo en vue d’améliorer la survie globale des patients ayant une LAM réfractaire au traitement ou en rechute. Les patients seront répartis de façon aléatoire en 2 groupes : Les patients du premier groupe recevront une cure d’induction à base d’idasanutlin par voie orale 2 fois par jour et de cytarabine en perfusion intraveineuse (IV) de 1 à 3h pendant 5 jours suivis de 23 jours de repos. En cas d’efficacité, les patients pourront continuer de recevoir au maximum 2 autres cures de consolidation. Lors de la phase de consolidation, l’idasanutlin sera administré 1 fois par jour. - Les patients du deuxième groupe recevront une cure d’induction à base d’un placebo par voie orale 2 fois par jour et de cytarabine en perfusion IV de 1 à 3h pendant 5 jours suivis de 23 jours de repos. En cas d’efficacité, les patients pourront continuer de recevoir au maximum 2 autres cures de consolidation. Une analyse intermédiaire sera effectuée puis une analyse principale un peu plus tard. Un électrocardiogramme sera effectué le 1er jour de la 1ère, 2ème et 3ème cure avant administration du traitement, à la fin de la perfusion de cytarabine, 6h et 24h après administration, le 5ème jour de la 1ère cure et en visite de fin de traitement. Un prélèvement de moelle osseuse sera effectué à l’inclusion, à la fin du traitement de la 1ère cure, en cas de récupération incomplète à 1 mois et 1 mois et demi, à la visite de fin de traitement ou lors de la rechute (qu’après la 1ère cure) et avant transplantation de cellules souches si elle doit avoir lieu. Des prélèvements sanguins seront effectués le 1er et 2ème jour de la 1ère cure, puis chaque semaine. Les patients répondront à des questionnaires.

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• Organes Leucémies aiguës,
• Spécialités Chimiothérapie, Thérapies Ciblées,

Etude APOLLO : étude randomisée de phase 3 visant à comparer un traitement à base de trioxyde d’arsenic, d’acide tout-trans rétinoïque et d’idarubicine à un traitement standard combinant l’acide tout-trans-rétinoïque et une polychimiothérapie à base d’antracyclines chez des patients ayant une leucémie aiguë promyélocytaire à haut risque, nouvellement diagnostiquée. [essai clos aux inclusions] La leucémie aiguë promyélocytaire (LAP) est un sous-type de leucémie aiguë myéloblastique (LAM) qui possède ses propres options de traitement. Il s’agit d’un cancer qui prend naissance dans les cellules souches du sang qui deviennent des cellules sanguines immatures et sont produites en grande quantité. Le but du traitement sera de détruire toutes ces cellules cancéreuses présentes dans le sang et la moelle osseuse. La prise en charge inclut un traitement d’induction, un traitement de consolidation puis un traitement de maintien. Le traitement standard d’induction comprend différents médicaments anticancéreux (polychimiothérapie) : l’acide tout-trans rétinoïque (ATRA), dérivé de la vitamine A, associé à d’autres agents de chimiothérapie comme l’idarubicine. L’objectif de cette étude est de comparer le traitement standard (ATRA + une polychimiothérapie à base d’antracyclines) et un traitement expérimental (trixoyde d’arsenic, ATRA et idarubicine) chez des patients ayant une LAP de haut risque nouvellement diagnostiquée. Les patients seront répartis de façon aléatoire en 2 groupes : Les patients du 1er groupe recevront une chimiothérapie d’induction comprenant de l’idarubicine pendant les 3 premiers jours, du trioxyde d’arsenic du 5ème au 28ème jour et de l’ATRA du 1er au 28ème jour. Puis, ils reçoivent une chimiothérapie de consolidation composée de trioxyde d’arsenic du 1er au 5ème jour, administré toutes les 8 semaines jusqu’à 4 cures et de l’ATRA les 2 premières semaines, administré tous les 4 semaines jusqu’à 7 cures. Les patients du 2ème groupe recevront une chimiothérapie d’induction composée d’idarubicine un jour sur 2 lors de la 1ère semaine et de l’ATRA du 1er au 28ème jour. Ils recevront une chimiothérapie de consolidation composée de 3 cures avec de l’idarubicine et de la cytarabine pendant les 4 premiers jours et de l’ATRA pendant les 2 premières semaines lors de la 1ère cure, du méthotrexate les 5 premiers jours et de l’ATRA pendant les 2 premières semaines lors la 2ème cure, de l’idarubicine le 1er jour, de la cytarabine pendant les 5 premiers jours et de l’ATRA les 2 premières semaines lors de la 3ème cure. Puis, les patients recevront une chimiothérapie de maintenance comprenant du 6-mercaptopurine tous les jours et du méthotrexate une fois par semaine. Ce traitement sera répété jusqu’à 7 cures puis suivi par 2 semaines d’ATRA. Les patients seront suivis sur 2 années et demie selon les procédures habituelles du centre.

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• Organes Leucémies aiguës,
• Spécialités Chimiothérapie,

NOVARTIS CPKC412A2114 : Essai de phase 1-2, en escalade de dose, évaluant la tolérance puis l'efficacité de la midostaurine chez des patients jeunes ayant un leucémie aiguë. [Informations issues du site clinicaltrials.gov et traduites par l'INCa] [essai clos aux inclusions] A phase I/II, open-label, dose-escalating study to evaluate the safety, tolerability and pharmacokinetics of twice daily oral midostaurin and to evaluate the preliminary clinical and pharmacodynamic response in pediatric patients with relapsed or refractory leukemia.

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• Spécialités Thérapies Ciblées, Pédiatrie,

Étude CALL-FB 01 : étude de cohorte multicentrique chez des enfants et des adolescents ayant une leucémie aiguë lymphoblastique. Les leucémies aiguës lymphoblastiques de l’enfant et de l’adolescent sont maintenant des maladies curables chez 80% des patients. Néanmoins, les traitements disponibles sont lourds, prolongés et insuffisantes pour les formes de haut risque. La leucémie aiguë lymphoblastique est une maladie extrêmement hétérogène en termes de réponse au traitement. L’objectif de cette étude est d’évaluer si l’efficacité de l’asparaginase PEGylée EZ-2285 est ou non supérieure à celle de la L-Asparaginase conventionnelle dans les leucémies aiguës lymphoblastiques B de risque standard et de haut risque et dans les leucémies aiguës lymphoblastiques T de risque standard. Les patients ayant une leucémie aiguë lymphoblastique de la ligne B et T seront considérés séparément et classifiés selon le pronostic de la maladie. Les patients de la ligne B seront classifiés en 4 groupes : - Très faible risque (B1). - Risque standard (B2). - Haut risque (B3). - Très haut risque (B4). Les patients de la ligne T seront classifiés en deux groupes : - Risque standard (T1). - Haut/très haut risque (T2). Les patients des groupes B2, B3 et T1 seront répartis de façon aléatoire en deux groupes. Les patients du 1er groupe recevront l’asparaginase PEGylée EZ-228. Les patients du 2ème groupe recevront la L-asparaginase conventionnelle. Les patients seront suivis par des analyses biologiques et génétiques des cellules leucémiques et la détection de la maladie résiduelle. Les patients seront suivis pendant 5 ans pour évaluer la survie sans événements.

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• Spécialités Pédiatrie, Chimiothérapie,

Gloucester GPI-06-0002 : Essai de phase 2 évaluant l’efficacité et la tolérance d’un traitement par romidepsin chez des patients ayant un lymphome. [Informations issues du site clinicaltrials.gov et traduites par l'INCa] [essai clos aux inclusions] A phase II, multicenter, open-label trial evaluating the activity and tolerability of romidepsin (depsipeptide, FK228) in progressive or relapsed peripheral T-cell lymphoma following prior systemic therapy.

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• Spécialités Chimiothérapie,

AZA-AML-001 : Essai de phase 3 randomisé comparant l’efficacité et la tolérance de l’azacitidine à un traitement standard, chez des patients âgés ayant une leucémie aiguë myéloïde nouvellement diagnostiquée. [Informations issues du site clinicaltrials.gov et traduites par l'INCa] [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est de comparer l’efficacité et la tolérance de l’azacitidine (Vidaza®) à un traitement standard, chez des patients âgés ayant une leucémie aiguë myéloïde nouvellement diagnostiquée. Les patients seront répartis de façon aléatoire en deux groupes de traitement. Les patients du premier groupe recevront une injection d’azacitidine tous les jours pendant une semaine. Ce traitement sera répété tous les mois, jusqu’à la rechute ou intolérance. Les patients recevront un traitement standard laissé au choix du médecin soit : - une chimiothérapie comprenant une perfusion de cytarabine en continue sur sept jours, une perfusion d’anthracycline pendant trois jours et associée aux meilleurs soins de support. - une chimiothérapie par injection de cytarabine deux fois par jour pendant dix jours ; ce traitement sera répété tous les mois et associé aux meilleurs soins de support. - les meilleurs soins de support.

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• Organes Leucémies aiguës,
• Spécialités Chimiothérapie, Gériatrie,